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2024年5月17日 · 这两次批准都许可将Beqvez用于治疗中度至重度B型血友病患者，且这些患者对变异腺相关病毒（AAV）血清型Rh74的中和抗体呈阴性。B型血友病是一种罕见遗传病，患者无法生成凝血因子IX（FIX）的蛋白质，血液无法正常凝固。
5 天前 · 血液病如血友病、白血病 、血小板减少性紫癜、红细胞增多症、镰状细胞病等可因凝血功能障碍引起大片状脑出血。肿瘤内异常新生血管破裂或侵蚀正常脑血管可导致脑出血。维生素B1、维生素C缺乏或毒素(如砷)可引起内皮坏死，导致脑出血通常 ...
2024年5月7日 · 小儿血管性血友病是由于血管性血友病因子抗性基因突变导致的凝血功能障碍，而白血病则是由于造血干细胞恶性增殖引起的。 两者的病因、发病机制和临床表现均有所不同，因此，小儿血管性血友病不是白血病。
2024年5月3日 · 针对血友病 A，罗氏还布局了基因疗法 SPK-8011（Dirloctogene samoparvovec）以及另一款双抗 NXT-007 。 神经科学领域在神经科学领域，罗氏布局的产品主要探索多发性硬化症（MS）、阿尔茨海默病（AD）等疾病，涉及平台以小分子和单抗为主。
2024年4月28日 · 美国食品和药物管理局（FDA）周五批准了辉瑞公司的一次性基因疗法fidanacogene elaparvovec-dzkt，该疗法现在的品牌名称为Beqvez，用于治疗成人中重度血友病B。. 根据其标签，Beqvez 适用于目前正在接受因子 IX 预防治疗或有危及生命的出血史的患者。. 这种基因疗法也 ...
2024年5月7日 · 1.各種血液病 (白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生性疾病、骨髓分化不良、貧血、血友病及出血性疾病及其他血球疾病..) 2.固態性腫瘤 (乳癌、大直腸癌、胃癌、膽道癌、各種腸胃道癌症、肺癌、軟組織肉瘤、生殖腺癌、泌尿道癌症 ...
