搜尋結果
2022年8月19日 · A+. Zynteglo 疗法于2019年在欧盟获批上市，用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文. 2022年8月17日，FDA 批准了 Bluebird Bio （蓝鸟生物） 的 Zynteglo （betibeglogene autotemcel） 作为第一个基于细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输血的成人或儿童 β-地中海贫血 患者。 值得一提的是， Zynteglo 的售价将高达 280万美元 （约合1900万人民币） ，这一售价超过了当前世界最昂贵的药物 Zolgensma 的210万美元的售价 （由诺华公司开发的AAV基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症） ，成为新的世界最昂贵药物。
2022年11月22日 · 大冢和灵北合作开发的阿立哌唑1月长效注射剂（Abilify Maintena）在2013年被FDA批准上市。 一项美国Zucker Hillside医院的研究表明，口服抗精神病药的患者的总入院率为27.1％，相比之下，同样的患者接受长效注射剂Abilify Maintena治疗后，入院率骤降至2.7％。
2023年7月8日 · 近日，石药集团发布公告称，其附属公司研发的3类 仿制药 琥珀酸地文拉法辛缓释片（50mg）获批上市，并视同通过仿制药质量与疗效一致性评价。 琥珀酸地文拉法辛缓释片为国内首仿，是第三代抗抑郁药，用于成人抑郁症的治疗。 该药的获批进一步丰富了抑郁症治疗药物的选择。 01、抗抑郁治疗原则和药物. 抑郁症是一种高发病、高复发及高致残的慢性精神疾病，几乎每个年龄段都有罹患的可能。 新冠疫情发生以来，全球新增超过7000万抑郁症患者。 WHO数据显示，2021年全球抑郁症患者超过3.5亿人。 全球每年因抑郁自杀人数高达100万。 根据《2022年国民抑郁症蓝皮书》，我国患病人数约9500万，人群庞大。
2022年8月6日 · 01小核酸药物概述. 小核酸药物为分子量较小的单链或双链RNA，其组成一般小于100个核苷酸，可以治疗因蛋白水平异常而引起的各类疾病，其作用机制为下调或上调基因表达，比如与靶标mRNA结合从而阻止其翻译，下调基因表达；参与mRNA剪接，上调目标基因表达等。 其优势主要有：可针对难以成药蛋白，极大丰富药物靶点；可通过碱基互补配对设计，降低筛选成本；目前研发成功率比小分子和蛋白类药物高等。 小核酸药物的研究始于1978年，1998年FDA批准了第一个ASO药物Fomivirsen，此后ASO药物研发获得广泛关注。 但2003年，Fomivirsen因销售额过低退市，随后3个ASO药物III期临床接连失败，使小核酸药物研发热情和资本投入跌入低谷。
2023年7月17日 · 1月，礼来宣布FDA加速批准其第三代BTK抑制剂Pirtobrutinib上市，成为全球第六款获批的BTK抑制剂；3月，阿斯利康的阿可替尼获NMPA批准，加入中国BTK抑制剂战局；5月，恒瑞医药子公司瑞石在研药物Edralbrutinib用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），获得了FDA授予的 ...
2023年6月14日 · 赛柏蓝. A- A+. 越来越多的国产创新药从实验室走向市场，并向海外发出冲击，患者的用药可及性正在不断提高。 近年来，我国新药研发异常火爆，很多创新药陆续获批上市实现销售，但创新药到底实现了多少销售、在我国医药市场占有多大份额呢？ 本文将从创新药整体、不同治疗领域、不同品类创新药占比及Top创新药品种等四个方面做一分析。 01占比. 据毕马威与医药魔方联合进行的研究报告显示，近年，我国创新药的市场份额不断增加，在≥100张病床医院，创新药销售额占药品总销售额的比重 由2017年的20%提高到了2021年的25%，5年提高了5个百分点。 其中，国产创新药销售额在创新药总销售额的占比也在不断提高，由2017年的17%提高到了2021年的23%，5年提高了6个百分点。
2021年11月8日 · CLIPTAC的技术原理. 图片来源：文献3. 02 提高靶向性：光调节PROTAC. 在PROTAC中加入操控元件，从而使其可在特定位置或特定时间起效，比如仅在癌症细胞内发挥作用，将有效提升其靶向性并降低潜在毒性。 凭借无创性、起效快以及较好的时空精确度等优势，光诱导调控已在生物医学等领域广泛应用。 2019年Pan等 [4]建立了一种光诱导起效的PROTAC，称之为光敏笼状PROTAC (pc-PROTAC)，与BET的结合能力能够降低100倍以上。
